学术讲座｜马丽佳研究员 Engineering the Delivery and Payload Architecture for Next-Generation In Vivo Gene and Cell Therapy

2025年12月23日

2025年11月28日，昌平实验室副主任邵峰主持召开学术讲座。本次讲座邀请西湖大学马丽佳研究员进行了题为“Engineering the Delivery and Payload Architecture for Next-Generation In Vivo Gene and Cell Therapy”的学术报告，分享了新一代体内基因与细胞疗法的递送系统及载体结构改造技术。

 

邵峰副主任主持

 

马丽佳现任西湖大学生命科学学院特聘研究员，研究方向聚焦于基因调控、基因组工程及新型治疗技术研发。马丽佳研究员还创办了西湖云谷智药，搭建起人工智能驱动的新一代基因与细胞治疗技术平台。

 

马丽佳研究员分享报告

 

讲座背景：

基因与细胞疗法为多种疾病带来新希望，但递送方式仍是制约其疗效、安全性及临床转化的核心瓶颈。腺相关病毒（AAV）作为常用递送载体，在FDA批准药物中应用广泛，但仍存在靶向特异性不足、筛选效率低等缺陷。

讲座内容：

马丽佳研究员在报告中阐述了AAV的天然结构与调控组织靶向性核心的关键区域。其研究团队通过高通量进化平台与深度学习技术整合，筛选出多种AAV突变体，其中T细胞靶向型突变体AAV-TCE 001在人源化小鼠模型中可介导近70% CAR-T细胞生成，并能高效清除B细胞，同时降低肝脏靶向性超百倍。研究团队还利用超小型DNA编辑器与精简型组织特异性增强子重新设计了治疗性载体，如AAV-CNS 001。该载体能够突破血脑屏障，提升中枢神经系统递送效率3.4-34.1倍。这些载体在红斑狼疮、白血病等疾病模型中展现出显著疗效，上述递送系统与治疗载体共同构成坚实的技术基础，为开发更安全、更精准且适用范围更广的体内基因与细胞疗法提供了有力的支撑。

 

本次讲座吸引了肿瘤与免疫、脑科学及人工智能领域科学家、科研人员及学生参会。报告结束后，马丽佳研究员与参会人员就药物递送系统的技术细节和未来展望、治疗性载体注射的安全性与免疫原性等问题展开了热烈讨论。

 

昌平实验室开展学术讲座系列活动，邀请知名学者专家开展专题讲座，努力打造特色化、专业化、品牌化学术交流活动，为打造世界一流生命科学创新高地提供良好学术平台。