昌平实验室和中国医学科学院血液学研究所血液病医院联合举行 研究者发起的临床研究监管路径研究中期工作推动会

2025年03月11日

2025年2月27日下午，昌平实验室和中国医学科学院血液学研究所血液病医院联合举行研究者发起的临床研究监管路径研究中期工作推动会，会议由昌平实验室资深科学家高晨燕教授主持，中国农工民主党中央健康中国工作委员会主任程涛所院长和副主任兰宝石秘书长、昌平实验室科研部副部长邵慧、血液病医院GCP平台负责人黄亮、北京大学第三医院临床试验机构主任李海燕、北京大学肿瘤医院I期临床病区主任沈琳、北京清华长庚医院临床药械试验中心主任陈晓媛和首席专家姚晨、高博医疗集团CEO郑晓宇、合源生物科技有限公司CTO王永增、湖州市中心医院临床研究中心副主任沈敏敏出席会议。课题各参与单位的研究人员代表也参加此次会议。

程涛所院长首先对大家的到来表示欢迎并感谢各位临床研究专家对本次会议的支持，对各单位的报告和交流表示期待。程涛所院长表示，IIT研究是新药创新的重要渠道，近年来也促进了众多创新成果的诞生，尤其是在细胞基因治疗领域，因此如何用好IIT研究这一机制促进新药创新工作是现阶段的重要议题。

会议中，高晨燕教授代表课题组介绍了各单位的主要任务并汇报了项目目前的整体情况。通过过去一年的努力，各单位已经完成对国内外IIT研究现状的调研并形成完整的调研报告，于近期完成论文的发表并已见刊。高教授还着重强调了高质量IIT研究平台的建设的重要性以及今年课题的重点任务，通过IIT平台将实现医疗卫生监管机构、医院、科研单位、研究者、受试者等资源的整合链接，为创新治疗产品的IIT研究提供全程管理，满足高水平IIT研究的需求。

高晨燕教授课题组的卞莲莲老师向大家介绍了“细胞与基因治疗领域IIT的发展趋势与挑战”的调研结果和发表的论文内容。我国的CGT研究虽然起步较晚，但进展显著，近年来由于政策的支持和研发的投入，CGT产品的开发取得了许多突破。IIT研究在CGT产品的开发过程中，能够起到推动早期研究、促进产品多样化、支持IND申报、助力产品改良的重要作用，但同时也带来了质量控制、伦理审查、受试者保护等多方面的挑战。

高博医疗集团CEO郑晓宇主要为大家介绍了IIT管理规范性和标准操作流程研究的进展。通过研读近年来国家和地方出台的各项关于IIT研究、干细胞研究、体细胞研究的规范和指引，探索建立了IIT研究的标准操作流程，形成了多项管理文件，优化审核流程和管理模式。

血液病医院GCP平台负责人黄亮主任首先介绍了CGT临床研究在国内外的监管现状，分析了CGT临床研究的伦理审查重难点，并根据问卷调研的结果分析了医患对CGT临床研究的认知度和参与意愿，就加强CGT临床研究项目管理和伦理审查提出建议。除此以外，黄主任还介绍了血研所的CGT研究管理体系，强调创新临床研究与临床诊疗相结合，以临床问题为牵引，推动临床转化，近年来，血研所已有15项IIT研究获批IND。

北京大学第三医院机构办运营部负责人徐岩首先通过分析中国临床试验注册中心网站的数据和问卷调研的结果，为大家介绍了国内医疗机构开展IIT研究的情况以及存在的问题。而针对目前干细胞研究存在的技术、资金、资源等困难，北医三院也提出了加强跨学科合作、优化研究流程、加大伦理审查透明度、增强公众沟通与教育的建议。

北京大学肿瘤医院I期临床病区龚继芳教授汇报了实体瘤细胞基因治疗IIT可行性研究的调研情况，介绍了国内实体瘤细胞治疗和溶瘤病毒治疗的现状及发展的方向，指出实体瘤细胞基因治疗技术的实施仍然不成熟，分析了IIT的相关政策无法完全落地达成闭环的现状。

北京清华长庚医院首席特聘专家姚晨教授介绍了IIT研究数据管理与分析的规范流程，建设临床研究源数据的管理体系，并基于该流程开发了电子源数据的记录工具（ESR），并在北京清华长庚医院和湖州市中心医院开展ESR技术的试点工作。除此以外，姚教授还总结了IIT临床研究设计和统计分析的主要方法，分析归纳了干预性和观察性IIT临床研究设计方案的主体框架以及统计学考虑。

会上，程涛所院长、兰宝石秘书长、沈琳主任、姚晨教授、李海燕主任等专家针对IIT研究现存的问题进行了深入的讨论，提出要“边研究边实践，边总结边突破”，将平台建设作为课题后期研究的第一任务，做到以临床需求为核心，医院、科研单位、企业共同形成持续合力，通过引入人工智能及借鉴国际先进经验，解决我国IIT研究中的各种困难，大力推动行业的进步。